2024년 4월, Nature Biomedical Engineering(자연 생명공학 학술지)에 CAR-MSC(키메라 항원 수용체-중간엽 줄기세포) 관련 논문이 게재되었다. 연구자들은 줄기세포가 단순히 염증 신호를 따라 이동하는 것을 넘어, 특정 표적을 정확히 찾아가 결합하는 메커니즘에 주목했다.

CAR-MSC 독점 라이선스 및 제조 인프라 확보

Mesoblast(메조블라스트)가 해당 기술의 전 세계 독점 라이선스를 확보했다. 특정 스타트업을 인수하고 ASX(호주 증권거래소) 보통주를 발행하는 방식으로 권리를 가져왔다. 기술의 근간이 된 CAR-MSC 연구는 Mayo Clinic(메이요 클리닉)에서 수행되었으며, 해당 기관은 GMP(의약품 제조 및 품질관리 기준) 제조를 포함한 현물 지원을 제공한다.

Mesoblast는 FDA(미국 식품의약국) 승인을 받은 Ryoncil(리온실)을 포함한 동종(타인의 세포를 이용하는 방식) MSC(중간엽 줄기세포) 플랫폼에 CAR 구조물을 설계해 넣을 계획이다. 이를 통해 표적 특이성과 염증 조직으로의 이동 능력, 그리고 효능을 높이는 것이 목적이다. 구체적인 적용 대상은 궤양성 대장염과 크론병 같은 염증성 장질환이다. 또한 CD19(B세포 표면에 존재하는 단백질)를 발현하는 CAR-MSC를 개발해 루푸스 신염 및 기타 B세포 자가면역 질환에 적용할 예정이다. 현재 Mesoblast는 1,000개 이상의 특허 및 출원 포트폴리오를 보유하고 있으며 일본, 유럽, 중국에서 상업적 파트너십을 유지하고 있다.

일반 줄기세포와 CAR-MSC의 정밀도 차이

기존의 MSC 치료는 세포가 염증 신호를 따라 자연스럽게 이동하는 호밍(Homing, 세포가 특정 조직으로 이동하는 현상) 능력에 의존했다. 그러나 이러한 방식은 표적 정밀도가 낮아 투여된 세포의 상당수가 목표 부위에 도달하지 못하고 소실되는 한계가 있었다. 반면 CAR 기술을 접목하면 세포 표면에 특정 항원을 인식하는 수용체를 강제로 발현시켜, 마치 유도미사일처럼 염증 부위의 특정 단백질에 결합하게 만든다.

주목할 점은 이미 FDA 승인을 받은 Ryoncil이라는 기반 제품이 있다는 사실이다. 처음부터 새로운 물질을 개발하는 것이 아니라, 이미 검증된 플랫폼에 정밀 유도 장치를 다는 구조다. 이는 임상 진입 속도를 높이는 동시에 치료제의 유효 농도를 높이는 결과로 이어진다. 특히 CD19를 표적으로 삼는다는 것은 B세포 과활성화로 발생하는 자가면역 질환에서 선택적 제거 및 조절이 가능함을 의미한다. 기존의 전신 투여 방식이 가졌던 낮은 효율성을 극복하고, 특정 질환 부위에만 집중적으로 작용하는 정밀 의료 체계로의 전환이다.

세포 치료의 핵심은 이제 얼마나 많이 투여하느냐가 아니라 얼마나 정확히 도달시키느냐의 싸움으로 전환되었다.