희귀 신경 퇴행성 질환인 다계통위축증(Multiple System Atrophy) 환자와 그 가족들에게는 매일이 불확실한 기다림의 연속이다. 몸의 움직임을 조절하는 신경계가 서서히 망가지는 이 병은 현재 마땅한 치료제가 없어 증상을 완화하는 데 그치는 경우가 많다. 최근 호주 멜버른과 미국 샌프란시스코에 거점을 둔 제약사 Alterity Therapeutics(다계통위축증 치료제를 개발하는 바이오 기업)가 이 질환을 타깃으로 한 신약 후보 물질 ATH434의 임상 3상 진입을 위한 중요한 관문을 통과했다는 소식이 전해졌다.

FDA와의 두 번째 Type C 회의 결과

Alterity Therapeutics는 미국 식품의약국(FDA)과 진행한 두 번째 Type C 회의(신약 개발 과정에서 특정 이슈를 논의하는 공식 절차)를 통해 긍정적인 피드백을 확보했다고 밝혔다. 이번 회의에서 FDA는 ATH434의 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 요소에 대해 지지 의사를 표명했다. 이는 약물을 대량으로 생산하고 품질을 일정하게 유지하는 공정 설계가 규제 당국의 기준을 충족했다는 의미다. 회사는 현재 임상 3상을 시작하기 위한 준비를 마쳤으며, 이와 동시에 상업적 생산을 위한 규모 확대 작업도 병행하고 있다고 설명했다.

임상 2상 성과와 향후 일정

예전에는 임상 시험의 성공 여부를 단순히 통계적 수치로만 판단했다면, 이제는 실제 환자가 체감하는 효능이 더욱 중요해졌다. ATH434는 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조 방식으로 진행된 임상 2상에서 임상적으로 의미 있는 효능을 입증했다. 또한 진행성 다계통위축증 환자를 대상으로 한 공개 라벨(Open-label, 약물의 효과를 확인하기 위해 투약 사실을 공개하고 진행하는 방식) 데이터에서도 긍정적인 결과를 확인했다. 지난 3월 임상 약리학 및 비임상 개발 분야에 대한 논의를 마친 데 이어 이번 제조 공정 승인까지 얻어내면서, 회사는 2026년 중반으로 예정된 임상 2상 종료 회의(End-of-Phase 2 meeting)를 향해 차질 없이 나아가고 있다.

이번 규제 당국의 피드백은 신약 개발의 불확실성을 크게 낮추는 실질적인 신호탄이 될 전망이다.