알츠하이머병 치료를 위한 유전자 치료제 개발 현장에서 정맥 투여 방식의 접근법이 주목받고 있다. 최근 학계와 업계는 뇌혈관 장벽을 통과하여 타우 단백질을 억제하는 새로운 치료 기전에 집중하고 있다. 이러한 흐름 속에서 Voyager(유전자 치료제 개발 기업)는 다가오는 5월 11일부터 15일까지 보스턴에서 열리는 ASGCT(미국 유전자 및 세포 치료 학회) 연례 회의를 통해 자사의 파이프라인을 공개할 예정이다.

Voyager의 VY1706 임상 데이터와 향후 일정

Voyager는 이번 학회에서 총 8건의 구두 및 포스터 발표를 진행한다. 핵심은 5월 13일에 예정된 늦은 발표(Late-breaking oral presentation) 세션이다. 여기서 공개될 VY1706은 정맥 주사(IV)를 통해 투여되며 중추신경계(CNS)로 침투하여 알츠하이머병의 원인 중 하나인 타우 단백질을 억제하는 AAV(아데노 부속 바이러스, 유전자 전달체) 기반 유전자 치료제다. 회사는 비인간 영장류를 대상으로 한 3개월간의 GLP(우수 실험실 운영 기준) 독성 시험 데이터를 공개할 계획이다. Voyager 측은 정맥 투여된 VY1706이 유의미한 약리학적 효과와 안전성을 입증했다고 밝혔다. 또한 회사는 2026년 2분기에 IND(임상 시험 계획 승인 신청)를 제출하고, 같은 해 하반기에 첫 인체 투여를 시작하는 것을 목표로 한다.

TRACER 캡시드 기술과 제조 공정의 변화

예전에는 유전자 치료제가 특정 조직에 정확히 도달하지 못하거나 면역 반응으로 인해 효과가 반감되는 경우가 많았다. 이제는 AI를 활용한 설계와 정교한 제조 공정을 통해 이러한 한계를 극복하려는 시도가 이어지고 있다. 이번 발표에는 TRACER(조직 특이적 유전자 전달을 위한 캡시드 발굴 플랫폼) 기술의 혁신 사례가 포함된다. 여기에는 근육 및 신경근육 표적화 전략과 기존에 존재하는 중화 항체를 회피하는 기술이 포함된다. 특히 AI를 활용한 캡시드(바이러스의 유전자를 감싸는 단백질 껍질) 설계 방식이 상세히 다뤄질 예정이다. 제조 분야에서는 안정적인 세포주 구축, 친화성 크로마토그래피(단백질 정제 기술) 포획 방법, 최적화된 형질 전환 플랫폼 등 생산성을 높이기 위한 기술적 진보가 공유된다. 관련 자료는 Voyager 공식 홈페이지를 통해 확인할 수 있다.

유전자 치료제의 성패는 전달체의 정밀도와 제조 공정의 확장성에 달려 있다.